- Yhteistyön tavoitteena on löytää uusia lääkkeitä harvinaiseen aineenvaihduntahäiriöön, joka aiheuttaa vaikeita keuhko- ja maksaoireita.
- Kuure tiimeineen testaa Gain Therapeuticsin lääkemolekyylejä kehittämillään hiirimalleilla.
- Parhaassa tapauksessa lääkkeet voisivat edetä sen jälkeen kliinisiin kokeisiin.
Parempia prekliinisiä malleja tarvitaan, jotta uusien lääkkeiden kehittäminen sairauksiin onnistuisi nykyistä tehokkaammin. Näin ajattelee kehitysbiologian dosentti Satu Kuure. Hänen mukaansa lääketestausta tehdään yhä paljon malleilla, jotka eivät vastaa taudin kulkua ihmisessä. Siksi eläinkokeet antavat usein lupaavia tuloksia, mutta ihmisillä kokeiltaessa lääke toimii enää harvoilla.
– Se johtaa siihen, että kehitettyä lääkettä tai hoitoa ei pystytä viemään eteenpäin, Kuure toteaa.
Kuurella tutkimusryhmineen on pitkä kokemus tautimallien kehittämisestä. Nyt hän on yhdistänyt voimansa sveitsiläisen Gain Therapeuticsin kanssa, joka tahtoo tuoda potilaille uusia hoitoja Alfa1-antitrypsiinipuutoksesta johtuvaan aineenvaihduntahäiriöön. Sitä aiheuttavaa geenivirhettä kantaa Suomessakin noin 300 000 ihmistä, mutta sairauden puhkeaminen vaatii useita epäonnisia sattumia.
– Pääoire on keuhkoahtaumatautia muistuttava keuhkojen vajaatoiminta, joka ilmaantuu perimän muutosta kantavalle nuorena aikuisena, Kuure kuvailee.
Pystyn arvioimaan kriittisesti, voimmeko käyttää kehittämäämme hiirimallia uuden lääkeyhdisteen testaamiseen.
Gain Therapeutics etsii aina projekteihinsa tiettyä tieteellistä osaamista. Kolmivuotisessa Caserpina-hankkeessa tavoite on saada aikaan hiirimalli, jossa ilmenevät keuhkojen vajaatoiminnan lisäksi Alfa1-antitrypsiinipuutokseen liittyvät maksaoireet. Niitä ilmaantuu osalle potilaista, eikä hoitoa ole vielä saatavilla.
– Toivomme, että pystymme kehittämään hoidon maksasairauteen ja parantamaan myös keuhkosairauden hoitovaihtoehtoja, sanoo yhtiön tutkimuksesta vastaava johtaja Joanne Taylor.
Kuure tiimeineen haluttiin projektiin mukaan, koska heiltä tällaisen kaksoismallin luominen onnistuu. He ovat tutkineet Helsingin yliopistossa, mitä kehitysbiologisia mekanismeja suomalaisen perimän harvinaisiin sairauksiin liittyy. Kuure on myös johtanut tautiperimää mallintavaa FinnDisMice-hanketta.
Hyvä eläinmalli toistaa ihmisen taudinkuvan mahdollisimman tarkasti. Tämä auttaa yritystä minimoimaan lääkekehityksen riskejä ja tuomaan lääkkeitä nopeammin potilaiden ulottuville.
– Mitä räätälöidympi ja tarkempi malli on, sitä selkeämpiä tuloksia voimme odottaa, Taylor sanoo.
Gain Therapeutics etsii lääkkeitä vaikeasti hoidettaviin sairauksiin. Tutkijoiden kehittämät lääketestauksen työkalut ovat yhtiölle tärkeitä, koska vastaavia malleja ei yleensä löydy kaupallisilta markkinoilta.
– Koska työskentelemme harvinaisten sairauksien parissa, saatavilla ei ole monia prekliinisiä työkaluja. Tämäntyyppisen akateemisen yhteistyön avulla pystymme tuomaan niitä paremmin käyttöön itsellemme ja koko alalle, Taylor kertoo.
Caserpina-projektissa Kuure tiimeineen tuottaa Alfa1-antitrypisiinipuutosta ilmentävän hiirimallin, jossa lupaavia lääkemolekyylejä testataan. Sitä ennen muut kumppanit tekevät osuutensa: Institute for Research in Biomedicine tutkii lääkemolekyylien vaikutuksia solumalleissa, minkä jälkeen niiden toimintaa kartoitetaan vielä Newcell Biotechin minikeuhkoissa.
Kuure on ensimmäistä kertaa mukana vastaavassa projektissa. Hän on vaikuttunut siitä, että yhteistyötä suunnitellaan ja seurataan tehokkaasti. Kurkistus yritysmaailmaan ja verkostoituminen ovat olleet innostavia kokemuksia.
– Se on todella kehittävää itsellenikin, Kuure toteaa.
Tärkeä rooli hankkeessa on Helsingin yliopiston Koe-eläinkeskuksella. Gain Therapeutics on tyytyväinen yliopiston korkeaan tieteelliseen osaamiseen sekä sujuvaan yhteistyöhön hallinto- ja lakiasioissa.
– Vuorovaikutus Sadun ja Helsingin ylipiston kanssa on sujunut hienosti. Toivomme, että tämä yhteistyö on alku kestävälle suhteelle vielä pitkään apurahakauden päättymisen jälkeen, Taylor sanoo.
Caserpina-projektin rahoittaa 37 maan Eurostars-ohjelma, joka auttaa pieniä ja keskisuuria yrityksiä luomaan uusia innovatiivisia tuotteita. Suomessa Eurostars-rahoituksen jakamisesta vastaa Business Finland. Projektin tulokset selviävät keväällä 2026. Iso tavoite on, että tulevaisuudessa ainakin osalle Alfa1-antitrypsiinin puutosta sairastavista olisi tarjolla uutta hoitoa.
– Kyllä se on meidän kaikkien unelma, että jokin näistä lääkeainemolekyyleistä pystyttäisiin viemään klinikkaan, Kuure kiteyttää.
Ota yhteyttä, niin suunnittelemme projektin yksilöllisten tarpeidesi mukaan: business@helsinki.fi