- Saarman johtamassa projektissa GeneCode ja Argobio -yritykset kehittävät pieniä lääkemolekyylejä, jotka voisivat tukea aivojen dopamiinijärjestelmän toimintaa.
- Yhteistyön tavoitteena on tuoda potilaiden ulottuville uraauurtava hoito Parkinsonin tautiin.
- Parhaassa tapauksessa ensimmäiset kliiniset kokeet ihmisillä voitaisiin aloittaa vuonna 2025.
Hermorappeumasairauksiin kuuluvaa Parkinsonin tautia sairastaa maailmassa noin 10 miljoonaa ihmistä, ja potilaiden määrän ennustetaan jatkossa vain kasvavan. Heille ei vielä ole tarjolla taudin kulkua jarruttavaa lääkettä. Helsingin yliopiston HiLIFE-instituutin tutkimusjohtaja Mart Saarma on vuosien varrella yhdistänyt voimansa useiden yritysten kanssa ongelman ratkaisemiseksi.
– Jos voin soveltaa tutkimustuloksiani, niin yritän sitä ehdottomasti tehdä, Saarma toteaa.
Nyt hän on mukana kahden yrityksen kunnianhimoisessa projektissa: virolais-yhdysvaltalainen GeneCode ja ranskalainen startup Argobio tavoittelevat Parkinsonin taudin hoidossa läpimurtoa. Yritykset kehittävät Saarman johdolla pieniä molekyylejä, joilla voitaisiin suojella aivoissa dopamiinia tuottavia hermosoluja. Niiden tuhoutuminen aiheuttaa Parkinsonin taudille tyypillisiä oireita, kuten lepovapinaa.
Jos kaikki sujuu hyvin, uutta hoitoa voidaan testata ihmisillä jo piankin.
– Aloitamme toivottavasti faasi 1:n kokeet ensi vuonna, Saarma kertoo.
Pienten molekyylien etu piilee siinä, että ne toimivat samaan tapaan kuin 1990-luvulla löydetty GDNF-kasvutekijä. GDNF on avannut lupaavia hoitopolkuja Parkinsonin tautiin, mutta siinä on yksi iso pulma: kasvutekijän antaminen ihmiselle edellyttää aivoveriesteen ohittamista.
– Se tarkoittaa, että potilaalle pitää tehdä aivoleikkaus, Saarma sanoo.
Pieniin molekyyleihin ei liity vastaavaa ongelmaa. GeneCode saikin hiljattain projektiinsa 16 miljoonan euron rahoituksen Euroopan innovaationeuvostolta. Parhaassa tapauksessa GDNF:ää matkivista molekyyleistä voisi olla apua myös muihin sairauksiin, kuten ALSiin tai ärtyvän suolen oireyhtymään.
Saarman yhteistyö GeneCoden kanssa on alkanut vuonna 2012. Nykyään hän toimii yrityksen tieteellisenä johtajana ja on yksi sen osakkaista. Saarma ryhmineen on tehnyt HiLIFEen kuuluvassa Biotekniikan instituutissa jo pitkään uraauurtavaa hermorappeumasairauksien tutkimusta: hän on tunnistanut GDNF-reseptoreja ja löytänyt dopamiini-hermosolujen ylläpitoon liittyvän CDNF-kasvutekijän. Tämä on saanut yrityksetkin kiinnostumaan.
– Firmat ovat itse ottaneet minuun yhteyttä joko konferenssiesitelmän tai julkaisujen perusteella.
Saarman nimissä on 18 patenttiperhettä, ja hän on lisensoinut useita Parkinsonin tautiin liittyviä teknologioita. Tälläkin hetkellä yrityksillä on lääkekehitysputkessa hoitoja, jotka juontavat juurensa hänen 1990-luvulla tekemäänsä GDNF-reseptorilöytöön. Esimerkiksi MedGenesis Therapeutix on testannut Bristolissa onnistuneesti GDNF-kasvutekijää Parkinsonia sairastavilla, Saarma kertoo.
– Noin puolella potilaista saatiin ensimmäistä kertaa historiassa tulos, jossa taudin kulkua ainakin jarrutettiin.
Suurelle yleisölle tutuimpia lienevät yritykset, joita Saarma on perustanut kollegojensa kanssa. Diagnostiikkayhtiö Mobidiag myytiin Yhdysvaltoihin jättimäisellä 668 miljoonan euron summalla, ja Helsingin yliopisto sai kaupasta lähes 50 miljoonaa euroa. Herantis Pharma puolestaan kehittää Parkinsonin tautiin CDNF-kasvutekijään perustuvaa lääkettä, joka voi pian edetä faasi 2:n kokeisiin ja parhaassa tapauksessa mullistaa hermorappeumatautien hoidon. Kilpailu alalla on toki kovaa.
– Tähän asti Herantis Pharman tulokset näyttävät erittäin lupaavilta.
Euroopan tutkimusneuvoston johdossakin 2010-luvulla toiminut Saarma ajattelee, että tieteen kaupallistamisesta hyötyy koko yhteiskunta. Akateemiset startupit voivat luoda työpaikkoja, tuoda valtiolle verotuloja ja houkutella kansainvälisiä sijoittajia. Tutkijoille voimien yhdistäminen yritysten kanssa tuo esimerkiksi arvokkaita tutkimusvälineitä – ja synnyttää vaikuttavia tieteellisiä julkaisuja.
– Olen saanut yritysyhteistyön kautta paljon, Saarma summaa.
Elämäntieteiden instituutin HiLIFEn tutkimuksessa hän näkee paljon potentiaalia menestystarinoihin: Saarman omassa yksikössä Biotekniikan instituutissa tutkijat ovat saaneet jo 16 kilpailtua ERC-rahoitusta, ja talossa on myös lukuisia nuoria ryhmänjohtajia, jotka kehittävät mielenkiintoisia sovelluksia.
– Täällä on monta ryhmää, jotka tekevät erinomaista, korkeatasoista tutkimusta, Saarma vinkkaa.
Ota yhteyttä, niin suunnittelemme projektin yksilöllisten tarpeidesi mukaan: business@helsinki.fi